Benmärgstransplantation
Benmärgstransplantationer har redan använts i över 40 år i behandling av olika blodsjukdomar och har avsevärt förbättrat prognosen för många tidigare obotliga sjukdomar. Människans blodstamceller finns i benmärgen i så gott som alla ben i kroppen. Benmärgens förnyelseförmåga är enastående och blodstamcellerna producerar dagligen runt 500 miljarder nya blodceller, alltså röda och vita blodkroppar samt trombocyter (blodplättar). Därmed kan en liten mängd transplanterad benmärg effektivt ersätta blodceller som är felaktiga eller har förlorats på grund av sjukdom.
Benmärgstransplantationer används mycket i vård av leukemi, alltså blodcancer, och andra allvarliga cancerformer. I vård av leukemi förstörs patientens vita blodkroppar med cellgiftsbehandling eller strålbehandling vilket också medför att friska blodceller förstörs. Patienten tillförs benmärg som innehåller blodstamceller som ersätter de sjuka och förstörda blodcellerna. Benmärgen härstammar oftast från en lämplig anonym donator, som hittas med hjälp av det internationella stamcellsregistret men ibland används också benmärg från en släkting. En benmärgsdonation påverkar inte ens tillfälligt donatorns blodstamcellers förmåga att producera nya blodceller eftersom mängden donerad benmärg är så liten. Blodstamceller kan också tas från blodomloppet, placentablod eller navelsträngsblod, men då är mängden blodstamceller mycket mindre. Många leukemipatienter, särskilt barnpatienter, tillfrisknar fullständigt tack vare stamcellstransplantationen. Blodstamceller används också i behandling av andra blodsjukdomar och immunbristsjukdomar.
Hudtransplantationer
Huden innehåller två typer av stamceller som förnyar huden och kroppshåren. Människans hud förnyar sig ungefär en gång i månaden när stamcellerna som befinner sig i de djupare hudlagren så småningom producerar nya hudceller och gamla hudceller flagnar av. På 1970-talet lärde man sig att odla människans hudceller i laboratorium vilket ledde till utvecklandet av metoder för hudtransplantationer. Det tog ändå flera år innan forskarna förstod hudstamcellernas roll i att hudtransplantationernas lyckades; huden förnyades på grund av stamcellerna som fanns i den.
När en hudtransplantation görs används oftast patientens egna friska hud från andra delar av kroppen till att ersätta den skadade huden eftersom kroppen sällan stöter bort ett eget hudtransplantat. Den transplanterade huden kan tas från många ställen men oftast väljs en kroppsdel vars hud är möjligast lik de skadade områdets hud. Nuförtiden kan man odla ny hud i laboratorium under månaders tid och när huden transplanteras till patienter klarar den av att förnya patientens hud under årtionden utan några tecken på cancerframkallande förändringar. Hudtransplantationer används mycket i vård av brännskador men också i vård av till exempel svårläkta sår eller stora operationssår. År 2017 lyckades italienska forskare för första gången med en så gott som helkroppslig hudtransplantation där de använde transplantat som härstammade från patientens egna genkorrigerade hudceller. De lyckades därmed rädda livet på patienten, en ung pojke, som led av en livshotande hudsjukdom.
Stamcellsbehandlingar för ögonen
År 2015 godkändes i EU en behandlingsmetod som använder sig av stamceller för att bota skador i ögonens hornhinnor. Hornhinnan förnyas normalt med hjälp av stamceller (engl. limbal stem cell) som finns i dem. Om dessa stamceller skadas till exempel i en kemikalieolycka kan det leda till att personen blir blind. För att reparera skadan kan man använda hornshinnetransplant som har odlats från hornhinnans stamceller i laboratorium.
Retinis pigmentosa är ett tillstånd där ögonens näthinnor gradvis förstörs, vilket leder till nedsatt syn. Det är möjligt att från stamceller framställa celler som kan stöda näthinnan och bromsa sjukdomsförloppet och till och med återställa en del av den förlorade synförmågan. Både embryonala stamceller och iPSceller har redan använts i experimentella behandlingar med lovande resultat. Mängden transplanterade celler är liten och cellerna är differentierade så långt att risken för att de ska bilda tumörer är liten, vilket ökar på behandlingens säkerhet.
MSC, Mesenkymala stam-/stromaceller
Så kallade mesenkymala stamceller (MSC) härstammar från benmärgen och kan bilda ben, brosk och fettceller. Mesenkymala stromaceller, som isolerats från bindväv eller fettvävnad kallas också ibland för MSC. Det finns alltså olika typer av celler som benämns med förkortningen MSC och deras förmåga att bilda ben- och broskceller beror på cellernas ursprung samt behandling i laboratoriet. Man har inte vetenskapligt kunnat påvisa att MSC skulle ha förmågan att bilda andra specialiserade celler än ben-, brosk- och fettceller.
Forskare undersöker möjligheten att använda MSC i behandling av ben- och broskskador. Mesenkymala celler kan i laboratoriet bilda broskvävnad, men försök med att få sådana celler att läka slitningar i knän hos människor har gett motstridiga resultat. Dessa behandlingar är inte godkända till exempel av Förenta staternas livsmedels- och läkemedelsmyndighet, FDA, eller europeiska läkemedelsmyndigheten, EMA. Däremot har EMA godkänt användande av behandlingar som använder broskceller, inte MSC, i behandling av artros.
MSC anses också kunna dämpa inflammation och mycket av de positiva effekter som har rapporterats i experimentella behandlingar med MSC anses bero på cellernas anti-inflammatoriska, till skillnad från broskförnyande, egenskaper. I Finland godkändes nyligen användandet av fettcellstranplant i behandling av perianalfistlar vid Crohns sjukdom. Mesenkymala stromaceller i transplantaten har en uppenbar lokal inflammationshämmande verkan. Möjligheten att använda mesenkymala stromaceller i andra allvarliga inflammatoriska sjukdomar utreds.