Töissä FinPharmassa: apulaisprofessori Merja Voutilainen

Tammikuun 2021 alussa kansallisessa tutkimus- ja yhteistyöverkosto FinPharmassa apulaisprofessorina aloittavalla Merja Voutilaisella on noin 15 vuoden kokemus hermorappeumasairauksien tutkimuksesta. Hänen tutkimusryhmänsä tavoitteena on kehittää ALS:in ja Parkinsonin taudin hoitoon uusia hermokasvutekijöiden tavoin vaikuttavia molekyylejä, jotka voisivat pysäyttää tai jopa korjata hermorappeumataudeissa esiintyvää hermosolutuhoa.

Vuonna 2011 Helsingin yliopiston farmasian tiedekunnasta farmasian tohtoriksi väitelleelle Merja Voutilaiselle Viikin kampus on tuttu paikka. Väitöksensä jälkeen hän siirtyi Biotekniikan instituuttiin tutkijatohtoriksi ja perusti myöhemmin sinne oman hermorappeumasairauksien tutkimukseen keskittyvän tutkimusryhmän. Akatemiatutkijana hän on ollut vuodesta 2017.

Kiinnostus hermorappeumasairauksien tutkimukseen lähti jo väitöskirjatyöstä.

– Hakeuduin tekemään väitöskirjaprojektiani professori Raimo Tuomisen ja nyt jo professori emeritus Mart Saarman kanssa yhteistyössä tehtyyn hankkeeseen, jossa tutkittiin Mart Saarman löytämän aivoperäisen dopamiinihermokasvutekijän, CDNF:n, soveltuvuutta Parkinsonin taudin hoitoon. Tämä tutkimus kiinnosti minua sen innovatiivisuuden, mutta toisaalta sen käytännön sovellusten takia. Väitöskirjatutkimukseni jälkeen ryhdyin tutkimaan myös ALS:ia, Merja Voutilainen kertoo.

Voutilainen osoitti väitöstutkimuksessaan, että aivoperäinen dopamiinihermokasvutekijä CDNF ja sen sukulaisproteiini MANF suojaavat ja korjaavat dopamiinihermosoluja Parkinsonin taudin kokeellisissa malleissa.

Hiljattain julkaistujen tulosten perusteella CDNF on osoittautunut turvalliseksi Parkinson-potilaiden kliinisissä kokeissa. Voutilaisen tutkimusryhmän suorittamien prekliinisten kokeiden tulosten perusteella CDNF on lupaava lääkeainekandidaatti myös amyotrofisen lateraaliskleroosin eli ALS-taudin hoitoon. CDNF-ja MANF-pohjaisiin hoitoihin liittyy kuitenkin ongelmia, sillä ne eivät läpäise veriaivoestettä. Ne on annosteltava suoraan potilaan aivoihin.

–Olemme kehittäneet uusia CDNF ja MANF-variantteja, jotka läpäisevät veriaivoesteen. Näitä variantteja voitaneen annostella jatkossa suoraan ALS:ia tai Parkinsonin tautia sairastavan potilaan ihon alle niiden veriaivoesteen läpäisevän ominaisuuden ansiosta. Yksi tutkimusryhmämme päätavoitteista onkin kehittää ja optimoida tällaisia CDNF- ja MANF-variantteja hermorappeumasairauksien hoitoon. Tämä mullistanee hermorappeumasairauksien hoidon tulevaisuudessa, jos eläinkokeiden lupaavia tuloksia pystytään onnistuneesti toistamaan potilaskokeissa.

 

Mukana myös kantasolututkimusta

Merja Voutilaisen tutkimusryhmä on lisäksi onnistunut optimoimaan ALS- ja Parkinson-potilaiden ihosoluista erilaistettujen kantasolujen kasvatusolosuhteet ja valmistamaan ALS-potilaiden liikehermosoluja ja Parkinson-potilaiden dopamiinihermosoluja.

– Tällaiset niin kutsutut iPS-kantasolut pystyvät erikoistumaan miksi tahansa solutyypeiksi. iPS-kantasolujen avulla olemme selvittäneet, miksi ALS- ja Parkinson-potilaista erilaistetuissa soluissa tapahtuu häiriöitä ja aloittaneet uusien lääkeainekandidaattien tutkimisen näissä ihmissoluissa.

Yhteistyö ja nopea kehitys innostavat

Merja Voutilaista inspiroi tutkimusalallaan erityisesti sen nopea kehitys.

– Alalle on tullut uusia molekyylibiologian menetelmiä sekä moderneja tautimalleja. Myös yhteistyö eri tieteenalojen välillä luo valtavasti uusia mahdollisuuksia. Toivon FinPharman yhdistävän suomalaista lääketutkimusta niin, että Suomen koko potentiaali hyödynnetään tehokkaasti. Odotan siis FinPharman tarjoavan mahdollisuuksia verkostoitua ja luoda uusia yhteistyömahdollisuuksia, hän sanoo.

Merja Voutilainen aloittaa FinPharmassa regeneratiivisen farmakologian apulaisprofessorina (kolmivuotinen tenurekausi) tammikuun alussa 2021. Hän sijoittuu Helsingin yliopiston farmasian tiedekuntaan. Voutilainen on saanut lukuisia kansallisia ja kansainvälisiä rahoituksia, kuten Suomen Akatemian akatemiatutkijarahoituksen, Business Finlandin TUTL-rahoituksen, Yhdysvaltain ALS-säätiön rahoituksen ja puolustusministeriön ALS-Therapeutic idea award-rahoituksen. Vuonna 2018 Voutilainen sai myös arvostetun Euroopan tiedeneuvoston (ERC) apurahan.

 

Hermorappeumasairaudet

Hermorappeumasairaudet, kuten ALS sekä Huntingtonin ja Parkinsonin tauti, ovat eteneviä kuolemaan johtavia sairauksia, joihin ei ole olemassa parantavaa tai taudin etenemistä estävää hoitoa. Näitä tauteja sairastavien potilaiden määrän on arvioitu lisääntyvän huomattavasti seuraavan kahdenkymmenen vuoden aikana.

Aivorappeumasairauksissa kullekin sairaudelle ominainen solujoukko tuhoutuu ja aiheuttaa taudille tyypilliset oireet. Aivorappeumatautien taustalta löytyy samoja solumekanismeja, kuten tulehdus, mitokondrion toiminnan häiriöt sekä solukalvon stressi.