Teoriassa pluripotenteista eli erittäin monikykyisistä kantasoluista voidaan erilaistaa kaikkia ihmisen soluja ja laboratoriossa ollaankin viimeisen 20 vuoden aikana onnistuttu tuottamaan yhä enemmän toiminnallisia soluja. Näiden käyttö ihmisten sairauksien hoidossa on kuitenkin vasta edessä.
Pluripotentteja kantasoluja turvallisempi vaihtoehto kantasoluhoidoissa ovat kudoskantasolut. Kudoskantasoluja on kuitenkin rajoittuneesti saatavilla ja useimpien kudosten kantasoluja on vaikeaa kasvattaa laboratoriossa. Joitakin kudoskantasoluja on kuitenkin onnistuttu jo pitkään käyttämään onnistuneesti eri sairauksien hoidossa, ja tutkimus voi tulevaisuudessa johtaa uusien kudoskantasolujen hyödyntämiseen lääketieteessä.
Luuydinsiirtoja on käytetty jo yli 40 vuoden ajan verisairauksien hoidossa ja tämä on olennaisesti parantanut monen aiemmin parantumattoman sairauden ennustetta. Ihmisen veren kantasolut sijaitsevat luuytimessä melkein kaikkien kehon luiden sisällä. Luuytimen uusiutumiskyky on huikea ja veren kantasoluista muodostuu päivittäin noin 500 miljardia uutta verisolua, eli punasoluja, valkosoluja ja verihiutaleita. Täten pienessä määrässä luuydinsiirrettä olevat kantasolut pystyvät korvamaan sairauksien takia menetetyt tai vialliset veren solut tehokkaasti uusilla veren soluilla.
Luuydinsiirtoja käytetään paljon leukemioiden, eli verisyöpien, ja muiden vakavien syöpäsairauksien hoidossa. Leukemian hoidossa potilaan sairaat valkosolut tuhotaan solusalpaajilla ja sädehoidolla, mikä johtaa myös hyvänlaatuisten verisolujen tuhoutumiseen. Potilaalle siirretään veren kantasoluja sisältävää luuydintä korvaamaan tuhotut ja vialliset solut.
Luuydin on useimmiten peräisin sopivalta tuntemattomalta luovuttajalta, joka löytyy kansainvälisen luuydinrekisterin avulla, mutta joskus käytetään myös sukulaisen luovuttamaa luuydintä. Luovuttaminen ei vaikuta luovuttajan luuytimen kantasolujen kykyyn tuottaa uusia verisoluja edes hetkellisesti, koska tarvittava luuydinmäärä on niin pieni. Veren kantasoluja voidaan myös kerätä verenkierrosta, istukkaverestä tai napanuoraverestä, mutta näin saadaan huomattavasti pienempi määrä kantasoluja. Monet leukemiapotilaat, erityisesti lapsipotilaat, parantuvat täysin kantasolusiirron ansiosta. Verikantasolusiirtoja käytetään myös muiden verisairauksien ja immuunipuutostilojen hoidossa.
Ihossa on kahdenlaisia kantasoluja, jotka vastaavat ihon ja ihokarvojen uusiutumisesta. Ihmisen iho uusiutuu noin kerran kuukaudessa, kun syvällä ihossa sijaitsevat ihon kantasolut tuottavat vähitellen uusia ihosoluja ja vanhat kuolleet ihosolut kuoriutuvat pois. 1970-luvulla opittiin kasvattamaan ihmisen ihosoluja laboratoriossa, mikä johti ihonsiirtomenetelmien kehittymiseen. Kesti kuitenkin monta vuotta ennen kuin tutkijat ymmärsivät ihon kantasolujen roolin ihonsiirroissa: ihokudos pystyi uusiutumaan siinä olevien kantasolujen johdosta.
Ihonsiirroissa siirretään useimmiten potilaan omaa tervettä ihoa vaurioituneen ihon tilalle, koska keho harvemmin hylkii omasta ihosta peräisin olevaa siirrettä. Siirrettävää ihoa voidaan ottaa monesta paikasta ja ottokohdaksi valitaan useimmiten alue, joka on ominaisuuksiltaan mahdollisimman lähellä vaurioaluetta. Nykyään uutta ihoa pystytään kasvattamaan laboratoriossa kuukausia ja siirrettynä potilaaseen ihokantasolut pystyvät uudistamaan ihoa vuosikymmenien ajan ilman merkkejä syöpää aiheuttavista muutoksista.
Ihonsiirtoa käytetään laajasti sekä palovammojen että esimerkiksi vakavien haavojen ja leikkaushaavojen hoidossa. Vuonna 2017 italialaiset tutkijat tekivät ensimmäistä kertaa melkein kokovartalolaajuisen ihonsiirron potilaan omista geenikorjatuista ihonkantasoluista kasvatetuista siirteistä, pelastaen hengenvaarallisesta ihosairaudesta kärsivän pojan hengen.
Vuonna 2015 EU:ssa hyväksyttiin kantasoluihin perustuva hoito silmän sarveiskalvon vaurioiden hoidossa. Sarveiskalvo uusiutuu normaalisti siinä olevien limbaalisten kantasolujen ansiosta. Jos nämä kantasolut vaurioituvat esimerkiksi kemikaalionnettomuudessa, seurauksena voi olla jopa sokeutuminen. Vaurion hoidossa voidaan käyttää laboratoriossa kasvatettuja sarveiskalvosta peräisin olevia limbaalisia kantasolusiirteitä.
Verkkokalvorappeuma on hitaasti etenevä yleinen silmän verkkokalvon tauti, joka johtaa näön heikkenemiseen. Kantasoluista on mahdollista tuottaa verkkokalvoa tukevia soluja, jotka voivat pysäyttää tuhoprosessin ja jopa korjata jo menetettyä näkökykyä. Sekä alkion kantasoluja että iPS-soluja on jo voitu käyttää tällaisissa hoitokokeissa ja tulokset ovat lupaavia. Näissäkin hoidoissa turvallisuutta lisää se, että siirrettyjen solujen määrä on suhteellisen pieni ja solut on erilaistettu niin pitkälle, että kasvainten muodostumisen riski on vähäinen.
Niin sanotut mesenkymaaliset kantasolut (MSC:t) ovat luuytimestä eristettyjä monikykyisiä soluja, jotka pystyvät erilaistumaan luu-, rusto- ja rasvasoluiksi. Myös esimerkiksi side- ja rasvakudoksesta eristettyjä mesenkymaalisia strooman soluja kutsutaan joskus MSC-soluiksi. MSC nimellä kulkevia soluja on siis erilaisia ja niiden kykyyn muodostaa luu- ja rustosoluja vaikuttaa alkuperän lisäksi myös käsittely laboratoriossa. MSC-solujen erilaistumista muiksi soluiksi kuin luu-, rusto ja rasvasoluiksi ei ole tieteellisesti osoitettu.
MSC-solujen mahdollista käyttöä luu- ja rustovaurioissa tutkitaan. Mesenkymaalisilla soluilla voidaan laboratoriossa rakentaa uutta rustoa, mutta tulokset polviin siirrettyjen solujen kyvystä auttaa kulumien korjaamisessa ovat ristiriitaisia. Hoitoa ei ole myöskään hyväksytty esimerkiksi Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston FDA:n tai Euroopan lääkeviraston EMA:n toimesta. Sen sijaan EMA on hyväksynyt rustosoluihin perustuvan soluhoidon nivelrikon hoitoon.
MSC-soluilla uskotaan myös olevan tulehdusta vähentävä vaikutus ja monissa kokeellisissa hoidoissa raportoitu hyöty perustuukin ilmeisesti tulehduksen vähentämiseen uuden ruston rakentamisen sijaan. Suomessa hyväksyttiin hiljattain rasvasolusiirteiden käyttö Crohnin taudin perianaalifisteleiden hoidossa. Siirteissä olevilla mesenkymaalisilla stroomasoluilla on ilmeinen tulehdusta rauhoittava paikallinen vaikutus. Mesenkymaalisten stroomasolujen hoidollista potentiaalia tutkitaan myös monissa muissa vakavissa tulehdussairauksissa
Pluripotentteja kantasoluja eli alkion kantasoluja tai iPS-soluja ei voida suoraan siirtää ihmiseen, koska ne muodostavat toiminnallisen kudoksen sijasta kasvaimia. Viimeisen 20 vuoden aikana on kuitenkin tullut mahdolliseksi tuottaa alkion kantasoluista ja iPS-soluista esimerkiksi hermo-, sydän-, maksa- suoli- ja haimasoluja sekä lukuisia muita solutyyppejä. Tästä johtuen nyt lähestytään tilannetta, jossa pluripotenttisista kantasoluista lähtöisin olevia soluja voidaan ruveta testaamaan ihmisen hoidoissa. Tämän hitaan kehityksen syynä on toisaalta vaikeus saavuttaa riittävä erilaistumisen aste eli toiminnallisuus, jota hoitovaikutukseen tarvitaan, ja toisaalta hoidon turvallisuuden takaaminen. Yksikin kasvainta muodostava solu siirrännäisessä saattaisi olla vaikutukseltaan tuhoisa.
Kantasoluista tuotettuja kudossoluja kehitetään erityyppisiin hoitoihin. Näihin liittyy erilaisia haasteita. Alla mainittujen esimerkkien lisäksi on paljon muita sairauksia, joiden hoidossa pluripotenteilla kantasoluilla voi tulevaisuudessa olla merkitystä.
Monessa sairaudessa hoitovaikutuksen saaminen edellyttää sitä, että siirretyt solut alkavat elää ja toimia tarkasti määritellyssä anatomisessa kohdassa. Hyvä esimerkki tästä on Parkinsonin taudin hoito dopamiinia tuottavilla hermosoluilla. Eläinkokeissa on osoitettu, että solut on mahdollista saada toimimaan oikeassa aivorakenteessa ja ihmisilläkin on saatu lupaavia hoitotuloksia, kun sikiön aivokudoksesta eristettyjä soluja on ruiskutettu Parkinson-potilaan aivoihin. Hyvä puoli tässä hoidossa on se, että siirrettäviä soluja tarvitaan suhteellisen vähän hoitotuloksen saamiseen. Toisaalta suuri haaste on saada solut ruiskutetuksi oikeaan kohteeseen niin, että ne alkavat toimia. On todennäköistä, että alkion kantasoluista ja ehkä myös iPS-soluista tuotettuja hermosoluja voidaan alkaa kokeilla Parkinsonin taudin hoidossa jo lähivuosina.
Insuliinin puutoksesta johtuva diabetes on myös houkutteleva kohde kantasolulähtöiselle soluhoidolle. Tilannetta helpottaa se, että soluja ei tarvitse saada takaisin anatomisesti oikeaan paikkaan eli haimaan. Kuolleiden elinluovuttajien haimasta eristettyjä saarekkeita on käytetty jo vuosikymmeniä haiman saarekesolusiirtoihin. Hoidettavat potilaat ovat yleensä tyypin 1 diabeetikoita, jotka saavat myös munuaissiirron loppuvaiheeseen edenneen diabeettisen munuaissairauden hoidoksi. Näissä hoidoissa saarekkeet on yleensä ruiskutettu maksaan, missä ne pystyvät toimimaan useita vuosia, niin että potilas ei enää tarvitse insuliinipistoksia. Elinluovuttajien solut eivät kuitenkaan riitä kuin hyvin pienelle joukolle erityispotilaita.
Kantasoluista erilaistetut saarekkeet voisivat ratkaista tämän ongelman. Riittävän hoitovaikutuksen saamiseksi riittää, että solut pysyvät toiminnallisina hyvän verisuonituksen avulla jossain päin elimistöä, joten yksinkertaisen toimenpiteen kautta tapahtuva ihonalainen solusiirrekin voi riittää. Diabeteksen koe-eläinmalleissa kantasolusaarekkeet toimivat hyvin ja pystyvät pitämään verensokerin normaalina. Tästä on jo edetty ihmiskokeisiin, mutta näyttöä hoidon onnistumisesta ei vielä ole saatu.
Luuytimen ja siinä olevien veren kantasolujen siirtoja on käytetty lääketieteessä tuloksekkaasti jo kymmeniä vuosia. Tällä tavoin voidaan hoitaa sekä perinnöllisiä sairauksia, kuten immuunipuutoksia tai hemoglobiinipoikkeavuuksia, että elämän aikana syntyneitä sairauksia, kuten verisyöpiä. Toisin kun monet muut kudokset, veri ja sen eri solut voidaan siis kasvattaa tällaisesta ”siemenistä”, eli veren kantasoluista.
Hoitojen haasteena on edelleen kudoshyljintä, joka voi aiheuttaa hyvin vaikeita tilanteita, minkä vuoksi henkilön omien veren kantasolujen kasvattaminen esimerkiksi ihosoluista on aktiivisen tutkimuksen aihe. Toinen merkittävä haaste on kehittää viljelyolosuhteet sellaisiksi, että kantasoluja voitaisiin kasvattaa varastoon suuria määriä. Veren kantasolujen pitkäaikainen käyttö ja käytännön osaaminen on tuonut ne eturintamaan myös geeniterapian ja geenimuokkauksen lääketieteellisissä sovelluksissa. Ensimmäiset veren kantasoluja sisältävät geeniterapiavalmisteet ovat saaneet myyntiluvan vuonna 2016 ja CRISPR ”geenisaksia” käyttävät potilaskokeet ovat käynnissä.
Mielenkiintoisena tutkimusmallina alkunsa saaneet organoidit tarjoavat myös uusia hoitomahdollisuuksia. Koska organoidit kasvavat itseorganisoituvasti kuten kyseisen elimen kudokset, voidaan niiden avulla tuottaa suuriakin määriä solukkoa, jossa on valmiina sekä kudoksen toiminnasta että sen kasvusta vastaavia soluja. Näin ollen organoidia voidaan periaatteessa käyttää elävänä laastarina, joka samanaikaisesti kasvaa peittämään koko vaurioituneen alueen ja ottaa kudoksen toiminnan hoitaakseen. Suoliston haavaumien korjaamista suoleen ruiskutetuilla suolen organoideilla testataan jo.
Organoideja opitaan kasvattamaan jatkuvasti uusista kudoksista, mutta niiden käyttökelpoisuus siirteenä riippuu siitä, kuinka läheisesti ne muistuttavat kohdekudostaan ja näin ollen myös kohdekudoksen rakenteesta. Lisäksi elimet muodostuvat monenlaisista kudoksista, joten niille kaikille yhteisten organoidien kasvatusolosuhteiden löytyminen ei ole todennäköistä. Tulevaisuudessa organoiditeknologia todennäköisesti yhdistyykin enenevissä määrin keinoelinten tuottoon tähtäävän tutkimuksen kanssa niin, että esimerkiksi 3D-printattujen ”kudosmallien” päälle pyritään kasvattamaan organoidien avulla elävää kudosta useissa vaiheissa.
Genomieditoinnilla tarkoitetaan DNA:n muokkaamista. Eri genomieditointimenetelmillä voidaan esimerkiksi korjata laboratoriossa kasvatetuissa soluissa tauteja aiheuttavia geenivirheitä tai poistaa tai lisätä geenin osia tutkimustarkoituksessa. Vuonna 2012 julkaistu CRISPR-genomieditointimenetelmän kehittäminen toi Emmanuelle Charpentierille ja Jennifer Doudnalle Kemian Nobelin palkinnon vuonna 2020. Menetelmä on aikaisempiin verrattuna tehokas ja tarkka tapa muokata geenejä. CRISPRin ansiosta tunnetaan nykyään entistä tarkemmin monien geenien ja geenimutaatioiden vaikutus solujen toimintaan.
CRISPR-genomieditointimenetelmää hyödynnetään paljon selvitettäessä tautimekanismeja. Tällöin soluihin joko tehdään tietty tautia aiheuttava geenivirhe tai korjataan niissä jo oleva geenivirhe ja tutkitaan vaikutus solujen toimintaan. Yhdistämällä CRISPR-genomieditointi ja iPS kantasoluteknologia voidaan nykyään selvittää spesifisiä tautimekanismeja potilaiden omista soluista erilaistetuissa sairauden kannalta olennaisissa solumalleissa.
Kantasolujen ja geenimuokkauksen yhdistelmä olisi teoriassa ihanteellinen tapa hoitaa monia vaikeita perinnöllisiä sairauksia, joihin ei nyt ole hoitoa. Solumaljalla ja hiirissä tehtävästä perustutkimuksesta on kuitenkin pitkä tie potilashoitoon. Hoitosovelluksia tullaan tulevaisuudessa varmasti näkemään, ja on syytä olettaa, että ensimmäinen todellinen läpimurto tulee huomattavasti jouduttamaan alan kehitystä.
Perinnöllisten tautien hoito kantasoluilla on mahdollista joko niin, että siirrettävät solut saadaan luovuttajalta, jolla ei ole tautia aiheuttavaa geenivirhettä. Toinen vaihtoehto on kerätä solut potilaalta itseltään ja korjata ne geneettisesti joko geenin siirrolla tai muokkauksella.
Ensimmäinen geenimuokkausta kantasoluissa tutkiva potilaskoe on alkanut vuonna 2019. Siinä hoidetaan vaikeaa hemoglobiinisairautta geenimuokkauksella. Vuoden 2020 lopussa päivitetyssä potilaskokeen tiedoissa hoito oli onnistunut ja aiemmin verensiirtoja tarvinneet potilaat olivat pärjänneet jo 1-2 vuotta ilman verensiirtoa.
Kun ihmisen alkion kantasoluja opittiin kasvattamaan 20 vuotta sitten, julkisessa keskustelussa oli havaittavissa myös epärealistisia odotuksia. Kantasolujen intomieliset puolustajat antoivat yliampuvia lupauksia pian mahdollistuvista uusista hoidoista. Viive perustutkimuksesta hoitoon on kuitenkin yleensä tavattoman pitkä. Erityisen selvästi tämä seikka on tullut esiin, kun puhutaan monikykyisimmistä eli pluripotenteista kantasoluista, joita ovat alkion kantasolut sekä iPS-solut.
On tärkeä ymmärtää, että monikykyisistä kantasoluista ei sellaisenaan ole mitään hoidollista hyötyä. Jos ne siirretään elimistöön, ne muodostavat kasvaimia (teratoomia), joissa erityyppiset kudokset kasvavat sekamelskassa. Näitä soluja on siis opittava käsittelemään niin, että ne erilaistuvat haluttuun suuntaan, jolloin niiden taipumus muodostaa kasvaimia häviää.
Turvallinen ja tehokas kantasoluihin perustuva hoito voidaan saavuttaa vain käyttämällä oikeanlaisia soluja. Solut eivät siis saa muodostaa kasvaimia tai ei-toivottuja soluja ja toisaalta niillä pitää olla kyky erilaistua tarvittaviksi toiminnallisiksi soluiksi. Muuten toimenpiteestä on potilaalle todennäköisesti enemmän haittaa kuin hyötyä. Valitettavasti joissakin maissa on klinikoita, jotka suorittavat tällaisia, usein potilaan omilla, vääränlaisilla soluilla tehtäviä toimenpiteitä. Kantasoluturismista onkin tullut ongelma, jossa potilailta laskutetaan suuria summia tehottomista kantasoluhoidoista, jotka toisinaan voivat olla vaarallisia.
Kantasolututkimuksen vastustajat tuomitsevat jyrkästi alkion kantasoluilla tapahtuvan tutkimuksen, koska solujen alkuperä on tuhotussa ihmisalkiossa, vaikka kyse onkin keinohedelmöitetyistä alkioista, jotka joka tapauksessa tuhotaan. Monet alkion soluihin liittyvät mahdolliset eettiset ongelmat voidaan välttää käyttämällä iPS-soluja.
Jotkut kantasolututkimuksen menetelmät tuovat mukanaan myös uusia eettisiä haasteita. Esimerkkeinä tästä ovat aivo-organoidit ja ihmis-eläin soluhybridit. Aivo-organoidit eli kantasoluista erilaistetut minikudokset, joissa hermosolut muodostavat aivonosia muistuttavia rakenteita, ovat esimerkiksi hermostosairaus- ja aivosyöpätutkimuksen kannalta hyvin tärkeitä. Jotkut ovat kuitenkin pohtineet voisivatko aivo-organoidit kehittää jonkinlaisen tietoisuuden. Ihmisperäisiä hermosoluja on myös siirretty hiirten aivoihin kantasoluhoitotutkimuksissa. Vaikka on helppo kuvitella, että aivo-organoidit tai ihmisten aivosolut hiirten aivoissa voisivat ajatella tai tuntea ihmisten tavoin todellisuudessa tästä ollaan hyvin kaukana. Menetelmien kehittyessä nämä pohdinnat voivat kuitenkin tulevaisuudessa olla aiheellisia.
Kantasoluhoitoja koskevat samat eettiset periaatteet kuin muitakin hoitoja, ja kaiken lääketieteellisen toiminnan taustalla on ajatus siitä, että hoito ei saa olla haitallisempi kuin itse sairaus. Kaikkiin uusiin keksintöihin liittyy epävarmuustekijöitä, ja riskien suuruutta tulee lääketieteessä arvioida suhteessa hoidon tuottamaan hyötyyn. Tällaisen riskiarvion tekeminen ei kuitenkaan ole aina helppoa, ja on esimerkiksi hyvin vaikea tietää kuinka pitkä jonkin kantasoluhoidon vaatiman seuranta-ajan tulisi olla, jotta mahdolliset riskit paljastuisivat.
Geeniterapian tai geenimuokkauksen yhdistäminen kantasoluhoitoihin tuo lisää eettisiä kysymyksiä, sillä näihin hoitoihin liittyy riski haitallisesta geneettisestä muutoksesta, joka voi lisätä esimerkiksi syöpäkasvaimen todennäköisyyttä. Perinnöllinen geenimuokkaus, eli geenimuokkaus, joka voi siirtyä sukupolvesta toiseen, esimerkiksi sukusolujen kantasoluihin on kiellettyä useimmissa maissa ja muun muassa EU:ssa. Vastaavasti ihmisyksilön kloonaaminen on yksiselitteisesti kielletty useimmissa maissa. Eläinten kloonaamista sen sijaan pidetään yhtenä keinona edesauttaa sukupuuton partaalla olevien lajien selviytymistä.